اكتشاف علاج جيني لفقر الدم المنجلي

اكتشاف علاج جيني لفقر الدم المنجلي

أعلنت اللجنة المستقلة المساعدة لإدارة الغذاء والدواء الأميركية والمكونة من مجموعة خبراء ان العلاج الجيني الثوري المقترح لمرض فقر الدم المنجلي exa-cel آمن بدرجة كافية وتوقعت أن توافق هيئة الغذاء والدواء على استخدامه بحلول الثامن من ديسمبر المقبل.

علاج مرض فقر الدم المنجلي المميت

ويمكن لهذا الدواء أن يعالج الأشخاص من مرض فقر الدم المنجلي المؤلم والمميت الذي يعاني منه حوالى 100 ألف شخص أميركي وينتشر أيضا في دول أخرى في الشرق الأوسط وأفريقيا ويعمل هذا العلاج على تعديل الجينات المعروفة باسم CRISPR .

تجارب سريرية وتطوير مشترك

وكانت إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد اعترفت بفعالية العلاج الجيني الذي تم تطويره بشكلٍ مشترك من قبل شركة فيرتكس للأدوية التي تتخذ من بوسطن مقرا لها وشركة "CRISP Therapeutics السويسرية وأجرت فيرتكس تجارب سريرية على هذا العلاج الثوري شملت 44 مريضًا وتمت متابعة 30 منهم فقط لمدة 16 شهرًا على الأقل.

فقر الدم المنجلي

وينتمي فقر الدم المنجلي إلى مجموعة من الاضطرابات تعرف باسم مرض الخلايا المنجلية وتؤثر هذه الحالة على شكل خلايا كريات الدم الحمراء التي تحمل الأوكسجين إلى كل أجزاء الجسم.

فبينما تكون خلايا الدم الحمراء الطبيعة مستديرة ومرنة مما يسهل حركتها في الأوعية الدموية تأخذ الكريات شكل الهلال أو المنجل لدى المصابين بهذا المرض الوراثي وتصبِح صلبة ولزجة وهو ما يسبب آلامًا للمرضى بسبب بطء تدفق الدم داخل الأوعية الدموية.

علاج محتمل ثاني

يشار إلى أن إدارة الغذاء والدواء الأميركية ستقر استخدام علاج محتمل ثاني لمرض الخلية المنجلية بحلول 20 ديسمبر وهو علاج جيني آخر ابتكرته شركة بلوبيرد بيو في ولاية ماساشوستس.

حاجة طبية لم تتم تلبيتها وتكلفة باهظة

وقالت إدارة الغذاء والدواء الأميركية إن علاج الخلايا فقر الدم المنجلي هو حاجة طبية لم تتم تلبيتها ومن المتوقع أن تكون كلفة هذه العلاجات الجديدة عالية جدًا وربما ستكلف ملايين الدولارات لكل مريض لكن الرعاية مدى الحياة للمصابين بهذا المرض تكلف نظام الرعاية الصحية في الولايات المتحدة ما يقدر بنحو 3 مليارات دولار سنويًا ما يعني ان اكتشاف هذا العلاج سيجد حلاً لأزمة بقيت بدون علاج على مدى عقود.