الولايات المتحدة تجيز استخدام العلاج بمقص كريسبر لمرضي فقر الدم المنجلي

الولايات المتحدة تجيز استخدام العلاج بمقص كريسبر لمرضي فقر الدم المنجلي 

وافقت السلطات الصحية الأميركية على أول علاج باستخدام مقص كريسبر Crispr الجزيئي وهي تقنية جديدة للتحرير الجيني تمثل إنجازاً كبيراً في الطب ويتوقع في هذه الحالة أن تتيح تخفيف معاناة المصابين بمرض نادر في الدم.

في المجمل جرت الموافقة على علاجين ضد هذا المرض الجيني الوراثي فقر الدم المنجلي الذي يصيب حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة.

تصريح وكالة الأدوية الأميركية

وقال المسؤول الرفيع المستوى في وكالة الأدوية الأميركية اف دي ايه بيتر ماركس خلال مؤتمر صحافي أن هذه العلاجات تمثل تقدماً كبيراً في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي وهو مرض دم نادر ومنهك وأضاف إن إمكانات هذه المنتجات لتغيير حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي هائلة".

الحصول على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020

وأكدت الوكالة الأميركية أن هذا المرض يؤثر بشكل خاص على الأميركيين من أصل إفريقي وقد خوّل تطوير مقص كريسبر الجزيئي الفرنسية إيمانويل شاربنتييه والأميركية جينيفر دودنا الحصول على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020 وأحدثت هذه التقنية ثورة في معالجة الجينوم من خلال دقتها وسهولة استخدامها مقارنة بالأدوات السابقة.

مرض فقر الدم المنجلي

ويعاني المرضى المصابون بمرض فقر الدم المنجلي من طفرة تؤثر على الهيموغلوبين وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء ينقل الأكسجين إلى أنسجة الجسم وبسبب هذه الطفرة تصبح خلايا الدم الحمراء على شكل منجل ما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين.

ويمكن أن يؤدي ذلك المرض إلى فقر دم مزمن ونوبات مؤلمة للغاية وقد تكون التداعيات المتصلة خصوصاً بحدوث أضرار في الأعضاء الحيوية خطيرة وحتى مميتة.

وبات كلا العلاجين كاسجيفي Casgevy وليفجينيا Lyfgenia معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأميركية (اف دي ايه) للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً وما فوق.

طريقة عمل تقنية مقص كريسبر

ويتم تعديل خلايا المريض باستخدام تقنية Crispr ثم تزرع مرة أخرى لدى الفرد وخلال تجربة سريرية لم يعان 29 من أصل 31 مريضاً من أزمة انسداد في الأوعية الدموية لمدة 12 شهراً متتالياً على الأقل خلال فترة متابعة مدتها 24 شهراً وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي آلام الفم والغثيان وآلام البطن والقيء.

إشادة من الرئيس الأمريكي جو بايدن

وأشاد الرئيس الأميركي جو بايدن بهذه التراخيص باعتبارها إنجازاً كبيراً وقال في بيان إن هذا التقدم الطبي المهم يعد واعداً جداً لتطوير علاجات أخرى.